임상 중단 헬릭스미스 “6개월 이내 후속 임상 3상 시작”
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임상 중단 헬릭스미스 “6개월 이내 후속 임상 3상 시작”
  • 한종훈 기자
  • 승인 2019.09.26 14:04
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분석실, 병원 등 조사, 약물혼용 원인 추적 중
약물혼용 제외 통증 감소 “미완의 성공” 자평
“조기 시판허가 받을 수 있도록 최선 다하겠다”
김선영 헬릭스미스 대표가 엔젠시스 기자 간담회에서 발언하고 모습. 사진= 한종훈 기자.
김선영 헬릭스미스 대표가 엔젠시스 기자 간담회에서 발언하고 모습. 사진= 한종훈 기자.

[매일일보 한종훈 기자] 헬릭스미스가 약물혼용 가능성이 제기된 임상이 중단 된 당뇨병성 신경병증 유전자치료제 엔젠시스에 대해 6개월 이내 후속 임상 3상을 시작할 것이라고 계획을 밝혔다.

헬릭스미스는 26일 서울 중구에 위치한 프레스센터에서 기자간담회를 열어 엔젠시스의 약물 혼용 원인과 향후 계획 등을 발표했다.

김선영 헬릭스미스 대표는 “다시 한 번 송구하다는 말씀드린다. 하지만 이번 임상 3상을 실패라고 보지 않는다”면서 “6개월 이내 후속 임상 3상을 시작할 계획이다. 2021년 임상 종료 후 2022년 2월 미국 식품의약국(FDA)에 품목허가를 신청한다는 목표를 세웠다”고 밝혔다.

약물혼용에 원인도 추적 중이라고 밝혔다. 헬릭스미스는 현재 약물이 잘못된 곳으로 추정되는 곳은 분석실, 병원, 보관장소 등을 조사 중이며, 몇 주 후에 어디에서 실수가 나왔는지 등 조사 결과가 나올 것이라고 밝혔다.

엔젠시스의 안전성과 효과에 대해서는 강한 자신감을 표했다. 약물혼용 등 오류 가능성이 높은 환자들을 제외한 438명의 피험자를 대상으로 한 분석 결과 3, 6개월 시점에서 모두 통계적으로 유의한 결과가 나왔다는 게 회사 측의 설명이다.

김 대표는 “혼용케이스 등을 제외한 140명 정도의 데이터를 분석하면 통증 감소 효과와 플라시보군과의 차이가 임상 2상과 거의 같았다”면서 “데이터가 우수한 임상 사이트를 중심으로 보면 통증 감소 효과가 더욱 명확하고 뚜렷해졌다”고 강조했다.

또 김 대표는 “물론 결과가 나오지 않아 실패라고 볼 수 있지만, 약물 효과 발견으로 인해 미완의 성공으로 본다”고 전했다.

후속 임상은 규모를 줄인 2~3개를 진행할 예정이다. 루게릭병과 샤르코-마리-투스병과 같은 희귀질환 임상을 진행하여 미국 FDA의 시판허가를 조기 신청해, 유리한 약가를 받겠다는 목표를 세웠다. 더불어 테이터 품질 관리, 환자 등록 기준 강화, 임상자/환자 대상 교육 프로그램, QC 요원 사이트 투입 등 임상 시험 관리를 강화할 계획이다.

김 대표는 시판 허가 시점에 대해서도 언급했다. 김 대표는 “시판허가 목표 날짜는 사실 원래 목표의 날짜와 크게 다르지 않은데 짧으면 10개월, 늦으면 15개월 차이가 날 뿐이다”면서 “원래의 목표에 근접할 수 있도록 최선의 노력을 다하겠다"고 말했다.

한편 헬릭스미스는 당뇨병성 신경병증 유전자치료제 엔젠시스의 임상 3상 일부 환자에서 위약과 약물 혼용 가능성이 발견돼 3상 결론을 도출하지 못했다고 23일 공시했다.

유효성 결과 검토 과정에서 약동학(PK) 데이터를 분석한 결과 위약을 복용한 대조군 환자 30여명 혈액 샘플에서 엔젠시스가 검출됐다. 반면 엔젠시스를 투약한 실험군에선 환자 30명 정도가 엔젠시스 DNA 양이 기대치보다 매우 낮게 나와 약물을 투약받지 않은 것으로 추정됐다.


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