한미약품·JW중외제약·GC녹십자 등 관련 R&D 계속
[매일일보 안지예 기자] 희귀·난치성 질환 시장이 국내외 제약·바이오업계의 블루오션으로 떠오르고 있다. 시장 규모가 아직 크진 않지만 꾸준한 성장을 보이고 있는 데다 혁신신약을 독점공급할 수 있는 가능성이 열려있기 때문이다.
21일 관련 업계에 따르면 희귀난치성 질환 치료제 시장은 연평균 113%씩 성장하고 있다. 특히 희소성이 큰 시장이라 경쟁사가 진출하지 않은 분야는 가시적인 성과를 내기 쉬운 것으로 평가받는다.
실제 최근 다국적 제약사들은 희귀난치성 질환 치료제 시장 투자를 가속화하고 있다. 지난해 글로벌 시장 인수합병(M&A)도 희귀의약품이 주요 키워드였다. 일본 최대 제약 기업인 다케다 제약은 지난해 혈우병 등 희귀 질환 치료제에 강점을 가지고 있는 샤이어를 620억달러에 인수했고, 노바티스도 척수성 근위축 치료제를 개발하고 있는 아베시스를 87억달러에 사들였다.
국내 제약사들도 희귀 질환 치료제 연구개발(R&D)에 적극 나서고 있다. 한미약품은 올해 주요 R&D 과제로 새로운 기전의 차세대 비만 치료 신약(HM15136), NASH 치료 신약(HM15211), 차세대 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제(HM43239) 등을 제시했다. HM15211은 올해 3분기에 1상을 완료하고 4분기 중 임상 2상에 진입한다는 계획이다. 지난해 10월 미국 식품의약국(FDA)로부터 희귀의약품 지정을 받은 AML 치료제 HM43239은 올해 1분기 미국 및 한국에서의 임상 1상을 준비 중이다.
성과도 속속 나타나고 있다. GC녹십자는 지난 8일 중국 제약사 캔브리지에 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제’에 대한 기술수출 계약을 체결했다고 밝혔다. 헌터라제는 세포 소기관 중 하나인 리소좀에 IDS 효소가 없거나 결핍돼 골격 이상과 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환인 헌터증후군 치료제다.
중국은 헌터증후군 치료제로 허가받은 의약품이 없다. 하지만 최근 중국 의약품관리국(NMPA)이 발표한 121개 희귀질환 관리목록에 헌터증후군이 포함되는 등 희귀질환 치료에 관심이 높아지고 있다.
JW중외제약은 지난 20일 투약 편의성을 개선한 항체보유 A형 혈우병 예방요법제 헴리브라 피하주사(성분명 에미시주맙)의 국내 시판 허가를 받았다. 앞서 JW중외제약이 쥬가이제약으로부터 국내 독점판권을 확보한 에미시주맙은 지난해 3월 식품의약품안전처로부터 항체보유 A형 혈우병에 대한 ‘희귀의약품’으로 지정받은 바 있다.
신영섭 JW중외제약 대표는 “헴리브라는 희귀질환인 항체보유 A형 혈우병뿐만 향후 항체를 보유하지 않은 환자에게도 사용할 수 있도록 효능효과를 확대할 예정으로 많은 기대를 모으고 있다”며 “조속히 제품 출시 절차를 마무리해 평생 치료제를 투여받아야 하는 A형 혈우병 환자들의 삶의 질 향상에 기여할 것”이라고 말했다.
